“通過(guò)分析《科學(xué)》雜志,13年來(lái)評(píng)出的十大科學(xué)研究突破,我們發(fā)現(xiàn)大多數(shù)科學(xué)發(fā)現(xiàn)是攻克性的,占77.4%,而發(fā)生范式轉(zhuǎn)移的科學(xué)突破很少見,僅為2.1%。”在日前召開的中國(guó)血液學(xué)科發(fā)展大會(huì)上,中國(guó)工程院院士、北京大學(xué)博雅講席教授、北京大學(xué)心血管研究所所長(zhǎng)董爾丹表示,加快推動(dòng)以治病為中心轉(zhuǎn)變?yōu)橐匀嗣窠】禐橹行模枰萍及l(fā)展與創(chuàng)新的突破式引領(lǐng)。
科技創(chuàng)新要面向人民生命健康,新時(shí)代提出新的大健康命題,對(duì)科學(xué)研究的突破式創(chuàng)新提出了更加迫切的要求。如何激發(fā)突破性、超前性但卻會(huì)被滯后承認(rèn)的科技創(chuàng)新?大數(shù)據(jù)將在其中發(fā)揮什么樣的作用?
人類健康問題發(fā)生轉(zhuǎn)變
全球范圍看,20年來(lái)人均疾病負(fù)擔(dān)減少25%。盡管如此,由于空氣污染、氣候變化、生活方式變化、傳染性疾病等問題,使疾病譜發(fā)生了轉(zhuǎn)移。例如空氣污染每年導(dǎo)致700萬(wàn)人過(guò)早死于癌癥、中風(fēng)、心臟病和肺病等疾病。2019年心血管疾病死亡人數(shù)在全球高居首位,死亡人數(shù)占比為33%,疾病負(fù)擔(dān)占比為15%。
“人口老齡化”問題也日漸突出,聯(lián)合國(guó)2019年世界人口預(yù)測(cè)報(bào)告顯示“全球范圍內(nèi)女性生育子女的數(shù)量持續(xù)減少,世界人口趨向老齡化,65歲以上人口數(shù)量增速最快;勞動(dòng)人口比例降低,將為社會(huì)保障系統(tǒng)帶來(lái)壓力”。
“應(yīng)對(duì)新問題的出現(xiàn),不能頭痛醫(yī)頭腳痛醫(yī)腳。”董尓丹認(rèn)為,大健康的突破創(chuàng)新,需要從健康、亞健康、高危、出現(xiàn)臨床癥狀、疾病診斷到疾病管理等多方面、全方位、全周期保障人民健康,提供系統(tǒng)連續(xù)的預(yù)防、治療、康復(fù)、健康促進(jìn)的一體化服務(wù)。因此研究范式和管理思路應(yīng)該是突破式的而非攻克性的。
讓新的研究范式成為可能
大數(shù)據(jù)時(shí)代,健康科技研究的深度和廣度不斷延伸,從微觀分子細(xì)胞到宏觀個(gè)體、群體、生態(tài),健康科技數(shù)據(jù)爆發(fā)式增長(zhǎng),驅(qū)動(dòng)健康科技走向數(shù)據(jù)密集型研究。
“大數(shù)據(jù)時(shí)代,人們對(duì)于健康的認(rèn)知將擁有更加全面、深入的視角。”董尓丹認(rèn)為,在此基礎(chǔ)上形成的健康科技創(chuàng)新“地圖”可以發(fā)揮更好的引導(dǎo)作用。
隨著數(shù)據(jù)處理能力的提高,已經(jīng)有越來(lái)越多的平臺(tái)開展多元數(shù)據(jù)平臺(tái)的建設(shè),為科技政策決策提供數(shù)據(jù)支持。例如,1999年全球衛(wèi)生研究論壇發(fā)布報(bào)告,提出占全球90%的疾病負(fù)擔(dān)的衛(wèi)生問題僅投入不到10%的研究經(jīng)費(fèi),這使得人們首次認(rèn)識(shí)到健康需求與科技創(chuàng)新之間存在著信息不對(duì)稱、不平衡的問題。
世界衛(wèi)生組織從2012年也開始嘗試通過(guò)全球衛(wèi)生研發(fā)觀測(cè)站更精準(zhǔn)地收集分析不同國(guó)家地區(qū)的健康科技相關(guān)數(shù)據(jù)。從資助規(guī)模、資助機(jī)構(gòu)、論文、專利、臨床試驗(yàn)等方面入手,以識(shí)別面向健康需求的科研優(yōu)先事項(xiàng)、建立合作網(wǎng)絡(luò)。
科研管理需注重變革性引領(lǐng)
大數(shù)據(jù)賦能下,健康領(lǐng)域的科研活動(dòng)在效率上發(fā)生了跨越式的變化。
“大數(shù)據(jù)分析做出的決策,對(duì)于一些成果轉(zhuǎn)化的時(shí)間周期縮短可以長(zhǎng)達(dá)十年之久。”董尓丹介紹,例如,美國(guó)NIH數(shù)據(jù)科學(xué)團(tuán)隊(duì)通過(guò)人工智能機(jī)器學(xué)習(xí)模型來(lái)預(yù)測(cè)研究型文章未來(lái)被臨床試驗(yàn)或指南所引用的可能性,從而在早期識(shí)別哪個(gè)科學(xué)進(jìn)展有可能最終會(huì)轉(zhuǎn)化為臨床上的應(yīng)用,以期縮短科學(xué)發(fā)現(xiàn)與臨床應(yīng)用之間的間隔。
此前健康領(lǐng)域的研發(fā)成本高并伴隨著失敗的高風(fēng)險(xiǎn)的鮮明特點(diǎn)有所緩和,這樣的趨勢(shì)促進(jìn)了不同資助機(jī)構(gòu)對(duì)于生物醫(yī)學(xué)研發(fā)的資助。全球衛(wèi)生研發(fā)觀測(cè)站的數(shù)據(jù)顯示2018生物醫(yī)學(xué)相關(guān)資助,11家資助機(jī)構(gòu)資助規(guī)模達(dá)到了330億美元,其中惡性腫瘤的資助規(guī)模最大。
“在增加投入的同時(shí),科研管理應(yīng)發(fā)生投入方向的轉(zhuǎn)變。”董尓丹提醒,變革性研究不易預(yù)測(cè),對(duì)72位生態(tài)學(xué)領(lǐng)域的高被引科學(xué)家調(diào)查發(fā)現(xiàn),項(xiàng)目申請(qǐng)階段很難預(yù)測(cè)研究成果對(duì)領(lǐng)域的貢獻(xiàn),在撰寫研究計(jì)劃書階段就證明研究具有變革性是不切合實(shí)際的。因此,科技政策與管理應(yīng)融合科學(xué)、公共政策學(xué)和創(chuàng)新經(jīng)濟(jì)學(xué)不斷演變,可基于“數(shù)據(jù)—證據(jù)—宏觀環(huán)境”的科學(xué)計(jì)量學(xué)和信息學(xué)等通過(guò)多學(xué)科融合,為科技政策與管理研究提供新范式。

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